广东省重点领域研发计划 2018～2019 年度“新药创制”重点专项申报指南（征求意见稿）

生物医药产业对于加快壮大新产业、发展新经济、培育新动

能，建设“健康中国”具有重要意义。国家《“十三五”国家战略

性新兴产业发展规划》以及《“十三五”生物产业发展规划》中均

将生物医药作为重点发展领域。为研发药物创制关键技术和生产

工艺，提高源头创新的水平，增强我省医药产业自主研发能力和

竞争力，满足人民群众基本用药需求和培育发展医药产业，特设

置本专项。

本专项围绕严重危害我省人民健康的重大复杂性疾病（如恶

性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、代谢性疾病、自身免

疫性疾病、器官纤维化、耐药病原菌/病毒感染性疾病等），重点择

优支持小分子创新药物研发、生物技术药物研发、中药及天然药

物新药研发、新药创制的应用研究、药物早期毒性评价的关键技

术突破、靶标建立及新药成药性评价的关键技术突破、仿制药一

致性评价的关键技术及体系建设等 7 个项目，以期突破一批新药

创制相关的关键技术，研制出一系列重大新型药物，完善我省药

物创新体系，提升我省自主创新能力，加速我省由仿制向创制、由医药大省向创新药物强省的转变。

专题一：新药创制的关键技术及体系建设（专题编号：0242）

项目 1. 小分子创新药物研发

研究内容：针对我省高发的重大复杂性疾病，研制拥有自主

知识产权、临床价值大、极具市场前景的小分子创新药物，通过

开展 IIb/III 期临床研究，对药物临床疗效、安全性、治疗方案合

理性进行全方面考察，并通过临床研究对药物机制进行验证；重

点围绕代谢性疾病、肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、变

态反应性疾病、器官纤维化、病毒感染等重大疾病的新机制，以

分子靶向、表观遗传及免疫相关治疗的新靶标进行创新药物开发，

突破相关新靶标研究的技术瓶颈，合理运用“一药多靶”药物设

计策略加速推动相关药物研究；重点突破新药设计与发现研究的

前沿关键技术，鼓励运用蛋白动态、DNA 编码化合物库、蛋白降

解靶向联合体、基因转录模拟及小分子辅助受体靶向等新技术，

设计、合成和筛选出一批具有全新骨架的先导化合物；立足我省

长远发展需求，积极转化和应用国内外相关基础研究的最新成果，

基于新靶标、新作用机制开展相关创新品种研发。

考核指标：获得至少一个 1 类创新化药的新药证书或上市许

可。突破关键技术 10 项以上；获得 5 个以上临床前候选化合物，

申请化合物核心发明专利 10 项以上。

项目 2. 生物技术药物研发

研究内容：针对广东省高发的恶性肿瘤、心脑血管疾病、不

孕不育症、自身免疫性疾病等重大和多发疾病，重点支持已有研

发基础的具有国内外自主知识产权、临床价值大、市场前景好的

生物创新药、生物类似药及其相关关键技术研究；鼓励开展新型

治疗性抗体药物、新型基因工程重组蛋白及多肽药物、新型疫苗、

核酸类药物等生物技术药物的研发和临床研究；突破抗体药物的

新靶点筛选、蛋白修饰及抗体偶联、重组蛋白高效表达、大规模

无血清高密度细胞培养和纯化等前沿关键技术；加强生物技术药

物研发及产业化技术体系建设，增强我省生物技术药物领域的自

主研发能力和产业竞争力。

考核指标：获得至少一个生物创新药新药证书或上市许可，

或者至少一个生物类似药上市许可。突破关键技术 10 项以上；获

得 5 个以上临床前候选生物药品种，申请生物药核心发明专利 10

项以上。

项目 3. 中药及天然药物新药研发

研究内容：针对我省高发的恶性肿瘤、心脑血管等重大疾病

及疑难杂症，研制具有自主知识产权、临床价值大、市场前景较

好的中药及天然药物新药；突破能同时实现中药脂溶性和水溶性

有效物质提取的前沿关键技术，开展复杂成分的多靶点治疗作用

研究，加速多组分或复方中药的研究开发；突破中药有效成分定

向提取分离及其作用的新靶点研究关键技术，推动中药及天然药

物新药研究开发；鼓励开展难溶性有效成分的纳米等新型制剂及

高效节能、低温、绿色技术的研究开发，以提高药物的溶解性及

生物利用度，避免现有技术存在的能耗高、污染大、药材利用率

低等问题。

考核指标：获得至少一个中药及天然药物新药证书或上市许

可。突破关键技术 10 项以上；申请核心技术发明专利 10 项以上。

项目 4.新药创制的应用研究

研究内容：主要支持小分子药物、生物技术药及创新中药的

创新性应用基础研究；重点支持能够获得自主知识产权的生物活

性物质的合成、分离、鉴定、药理机制、药代动力学、毒理学、

质量标准、药物制剂及相关科研新试剂研究；鼓励新技术和新方

法在新药创制及医药工业中的应用研究：

（1）创新药物新靶点、新机制、新合成方法及新适应症研究；

（2）运用“基因组学”、“蛋白质组学”、“表观遗传组学”、“生

物信息学”及“基因与环境交互作用”等在药学相关领域的基础

研究成果，揭示复杂疾病调控网络的核心机制，发现和确证新靶

点，并据此开展创新药物研发；

（3）结构生物学及药物设计新方法、新策略的应用研究；

（4）药物原料、新试剂及医药中间体，特别是新型药用手性

化合物试剂的关键技术研究；

（5）药物新工艺、筛选技术、成药性评价、质量标准及安全

性评价的关键技术和应用研究；

（6）药物创新制剂及新型递药系统研究。

考核指标：不少于 2 个基于创新结构或新作用机制的新药候

选物获临床批件；获得不少于 5 项可推广的新方法、新试剂、新

技术；申请发明专利 10 项以上。

专题二：新药评价的关键技术及体系建设（专题编号：0243）

项目 1. 药物早期毒性评价的关键技术突破

研究内容：针对小分子药物、生物技术药物、现代中药、纳

米药物等创新药物及现有品种药物的新剂型，建立精准的药物早

期毒性评价关键技术、评价方法和预警指标。采用高内涵活细胞

成像、二代测序、代谢组学、人工智能和大数据等技术，以细胞

功能学指标和细胞微环境指标为指征，建立 3D 细胞培养、类器官

培养、器官芯片等新型早期人源化毒性评价模型；开展药物对肝、

肾、心、生殖器官等重要靶器官的早期毒性影响研究；依托人源

化动物模型、基因敲除小鼠等病理模型，建立更接近于临床的早

期毒性评价模型和技术体系；通过对外泌体、LncRNA、miRNA

的研究寻找靶器官毒性标志物，实现药物毒性的早期检测和预警。

考核指标：针对创新药物、现有品种的新剂型，建立药物毒

性快速、灵敏的早期评价新技术；建立至少 3 项主要毒性靶器官

毒性早期评价技术，确定早期、敏感的评价指标和毒性预警指标，

并建立评价技术体系；依托疾病病理模型，建立至少 2 项新型人

源化动物毒性评价模型。申请核心技术发明专利 3 项以上；承担

相关技术服务 10 项以上。

项目 2. 靶标建立及新药成药性评价的关键技术突破

研究内容：针对以上问题，本建议方向拟重点支持 2 个密切

相关方向的一体化建设：1）重大疾病新靶标体系建设及关键技术

研究：以我省高发的重大复杂性疾病的靶标体系建设为基础，研

究系列重大疾病创新性靶标建立的关键技术。利用通用性的基因

及蛋白芯片，获取化合物介导基因差异表达的相关信息，采用生

物信息学手段分析、归纳与靶标蛋白编码基因及信号通路相关基

因，发现与重大疾病相关的系列生物分子，并以此基础制备化合

物筛查芯片，建立靶标筛选体系，确定靶标技术参数。2）新药成

药性评价的关键技术突破：化合物药理活性是新药的核心，而成

药性是成为新药的载体。在化合物活性筛选的基础上，重点进行

化合物成药性评价关键技术研究及体系建设，开展活性化合物的

靶标选择性研究、类药性评估、物化及理化特性分析、药代动力

学特性及安全性评价等多个方面的系统研究，实现对活性化合物

的早期评估、快速确定候选化合物作为新药的研发前景。

考核指标：建立 5～10 个重大疾病相关新靶标的评价和筛选

体系，突破靶标建立及成药性相关核心技术 5 项以上，建立包括

靶标选择性、类药性、物化及理化特性、初步药代动力学特性及